2019年年底，一个陌生的名词——新型冠状病毒席卷神州大地，截止1月30日，已有7700余名感染者，全国各地的医护人员与由该病毒引起的疫情进行抗战，目前包括美国FDA以及美疾控中心等权威机构纷纷表态，暂无有效药物。
但近期国内数个学术团队以及制药公司纷纷表示，已开启新病毒的疫苗和药物的研发。现实的情况是，药物从实验到临床应用，需要漫长且耗费时间的审批流程。
针对突发公共卫生紧急状况，美国FDA制定政策法规特事特办，让患者第一时间得到诊断和治疗。在当下非常时期，未获批药疗产品如何使用？我们可以借鉴国际经验，共克时艰。
（Image by Ulrike Leone from Pixabay）
撰文 | 钱家华（国家药品审评中心首席科学家）
编辑 | 叶水送
为控制新型冠状病毒（2019-nCoV）感染肺炎疫情，国内采取了举国之措：控制传染源、隔离病人和确诊被感染人群。科研机构和制药公司也在加紧抗新冠病毒的研发；从疫苗、抗血清、降解酶抑制剂、病毒核酸复制酶抑制剂、中成药到肠道益生菌群的合并用药，科研人员正在与时间赛跑。
美国公共卫生紧急情况下医疗对策包含的范围（图源：cdc.gov）
在突发公共卫生紧急情况下，药品监管政策也成为关注点之一。本文介绍美国食品药品监督管理局（FDA）在公共卫生紧急情况下医疗对策（MCM Medical Countermeasure）。希望它山之石，可以攻玉。
新型冠状病毒已引起美国FDA以及CDC高度关注
2016年的 《21世纪治愈法案》（21st Century Cures Act）和2013年 《流行病和所有危险准备再授权法案》（PAHPRA）修订了《联邦食品、药品和化妆品法案》 (FD&C Act）第564 564A and 564B. 进一步完善了紧急使用授权（Emergency Use Authorization, EUA）。
紧急使用授权是FDA在紧急情况下对未获批准医疗产品及已获批准产品的未获批准用途的紧急授权使用，医疗产品包括药品生物制品和医疗器械。
紧急使用授权的前提条件是卫生与公众服务部（HHS）部长发布现在处于公共卫生紧急状态声明。然后，FDA局长可以授权使用未经批准的医疗产品，即EUA（一个产品一个EUA）。
一次公共紧急状态可能会授权多个EUA。2009年，美国应对流感期间，FDA共授权了23个EUA：1个是呼吸防护口罩（N95) 、19个诊断试剂、 2个抗病药扩大适合症使用 和1个是未批准的抗病毒药物。
另外，在公共卫生的紧急状态下，FDA需要在没有足够批准的和可替代方案时，授权紧急使用未经批准的诊断、治疗或预防产品。国会还允许FDA采取以下措施：
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允许FDA免除其现行《良好生产规范》（CGMP）要求；
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允许美国疾病控制与预防中心（CDC）针对FDA授权便使用产品创建并发布“紧急使用说明”（EUI）；
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允许FDA免除紧急情况下的风险评估（REMS）要求。
一旦公共卫生紧急状态结束, 所有基于公共卫生紧急状态下授权使用EUA产品，都要回归到常规的监管模式。FDA授权使用是临时应急措施，并不是批准产品上市。
《流行病和所有危险准备再授权法案》还允许政府和企业为应对公共卫生紧急状态做准备和储备，以便于FDA在紧急情况下批准或授权使用。在EUA发生之前，申请人可与FDA沟通交流潜在的EUA产品，还可提交申请前EUA文件（pre-EUA）。FDA强调在EUA之前申请人提供相关资料，并不意味着已得到任何特定的资格或许可。提交相关资料是为了初步互动，以讨论可能适合EUA的问题。对于提交的pre-EUA申请，FDA会列为优先项目。
祸兮福所依，福兮祸所伏。这是一个非同寻常的春节，让我们能从繁忙的工作中沉静下来。对突发公共卫生事件应急反应机制、药疗产品研发和使用相关的监管政策，以及以往生活方式进行全方位重新审视。
天佑中华。
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